Honderden ernstig zieke longpatiënten hebben vorige week een bittere pil moeten slikken. Staatssecretaris Martin van Rijn van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) maakte bekend het geneesmiddel Orkambi niet op te nemen het basispakket. Het middel tegen cystische fibrose, ook wel taaislijmziekte genoemd, wordt daarmee niet vergoed. De ongeveer 750 patiënten die mogelijk baat hebben bij het middel krijgen het daardoor niet. Zij blijven aangewezen op bestaande medicijnen. Die vertragen de ziekte weliswaar, maar voorkomen niet dat mensen met taaislijm gemiddeld niet ouder worden dan 35 tot 40 jaar.

Veel patiënten vestigden hun hoop daarom op Orkambi, het geneesmiddel dat positieve resultaten liet zien bij een aantal patiënten. Het geneest patiënten niet, maar valt wel de oorzaak van de ziekte aan — in tegenstelling tot de bestaande medicijnen. Aan Orkambi zit alleen wel een prijskaartje: het is een zogenaamd weesgeneesmiddel, een medicijn voor een zeldzame ziekte. Door de kleine afzetmarkt willen fabrikanten alleen op zoek gaan naar een geneesmiddel voor een zeer zeldzame ziekte als zij verwachten daarvoor een hele hoge prijs te kunnen vragen. Orkambi is daarop geen uitzondering. Nadat de veiligheid en werkzaamheid van het middel waren vastgesteld, kreeg fabrikant Vertex Pharmaceuticals in 2015 toestemming van de EU om het middel in Europa op de markt te brengen. Vraagprijs: 170.000 euro per patiënt per jaar. Patiënten moeten Orkambi hun leven lang slikken.

Patiënten zijn niet in staat elk jaar honderdduizenden euro’s af te tikken

Met toegang tot de Europese markt had Vertex Pharmaceuticals de eerste belangrijke horde genomen. Maar EU-brede toelating is slechts een eerste stap. Elke individuele lidstaat mag vervolgens zelf bepalen of deze het middel ook wil vergoeden. Wel toelating, maar geen vergoeding door de overheid betekent geen inkomsten voor de farmaceut, want patiënten zijn zelf niet staat elk jaar honderdduizenden euro’s af te tikken.

Torenhoge korting

In Nederland bepaalt de minister van Volksgezondheid na advies van het Zorginstituut of een geneesmiddel wordt opgenomen in het basispakket. Of een middel wordt vergoed, hangt af van een aantal factoren, zoals de prijs, de gezondheidswinst voor patiënten en de belasting op het gehele zorgbudget.

In het geval van Orkambi viel het advies negatief uit: het middel leidt tot een relatief beperkte verbetering van de longfunctie en bovendien reageert de meerderheid van de patiënten helemaal niet op de behandeling. Wie wel of niet baat heeft bij het medicijn is op voorhand niet duidelijk en dus moet het middel worden versterkt aan de hele groep van 750 patiënten met het geschikte type. De rekening komt daarmee op jaarbasis alsnog uit tussen de 84 en 125 miljoen euro — en dat gaat weer ten koste van andere zorg, aldus het Zorginstituut.

Wil Orkambi kosteneffectief zijn, dan moet de prijs met maar liefst 82 procent zakken. Het ministerie zegt het bijzonder betreurenswaardig te vinden, maar zag geen reden meer om verder te onderhandelen met de farmaceut over zo’n torenhoge korting en stopte de gesprekken. ‘Ons doel is om iedereen de medicijnen te geven die ze nodig hebben. Helaas maakt de onaanvaardbaar hoge prijs die deze fabrikant vraagt dit nu niet mogelijk. We hopen dan ook dat de fabrikant bereid is alsnog met een aanvaardbaar voorstel te komen,’ zo laat een woordvoerder weten.

Blaffen en bijten

Ook België heeft besloten het middel niet te vergoeden. Ons land onderzocht de kwestie samen met onze zuiderburen; het was de eerste keer dat Nederland op dit terrein met een ander land samenwerkte. Het besluit om het middel niet te vergoeden, werd door de twee landen gezamenlijk bekendgemaakt.

Het afwijzen van Orkambi is het eerste zichtbare resultaat van de in juni 2015 aangegane samenwerking tussen de landen. Informatie-uitwisseling en nauwere contacten tussen beleidsmakers moeten tot een krachtigere positie leiden; ook Luxemburg en Oostenrijk hebben zich aangesloten bij het samenwerkingsverband, dat nu bekend staat onder de naam BeneLuxA.

De samenwerking tussen de Benelux en Oostenrijk geldt als voorbeeld binnen Europa: In navolging ervan hebben zes Zuid-Europese landen vorige maand ook een samenwerkingsverband gesloten om de kosten van dure geneesmiddelen te beteugelen. Maar waar Nederland en België gezamenlijk hebben besloten Orkambi niet te vergoeden, kwamen Oostenrijk en Luxemburg tot een ander oordeel. Het eerstgenoemde land besloot in september het middel wél voor eigen rekening te nemen.

Oostenrijk en Luxemburg kwamen tot een ander oordeel en vergoedden Orkambi wel

Is het samenwerkingsverband nu direct mislukt? Nee, zegt de woordvoerder van het ministerie. ‘Toen Oostenrijk toetrad tot het samenwerkingsverband liep de aanvraagprocedure over Orkambi al.’ Het ministerie geeft aan dat er wel contact geweest is met Oostenrijk over dit dossier, maar geeft niet aan om welke redenen het tot een ander oordeel is gekomen dan de Oostenrijkers.

Stoerdoenerij

Nederland loopt bij monde van minister Edith Schippers in Europa voorop in strijd tegen de hoge prijzen van geneesmiddelen. Een groot blok van samenwerkende landen moet leiden tot een betere onderhandelingspositie tegenover ‘Big Pharma’. De internationale samenwerking lijkt het zelfvertrouwen te doen groeien bij het ministerie, dat het kennelijk nu zelfs aandurft om de onderhandelingen te staken. 

Jacquelien Noordhoek, voorzitter van patiëntenvereniging NCFS, ergert zich aan de opstelling van het ministerie. Zij vindt dat VWS ‘stoer doet’ over de rug van cystische fibrose-patiënten om een punt te maken. ‘Ik denk dat zij tot het uiterste willen gaan om de fabrikant onder druk te zetten. Dat kan, dat is een stuk onderhandelingsstrategie, maar het gaat erg ver om de stekker eruit te trekken.’ Volgens Noordhoek is er sprake van politieke onwil. Ze verwijst naar Ierland, het land met relatief gezien de meeste taaislijmpatiënten in Europa. ‘Dat land heeft vorig jaar besloten het middel te vergoeden. De Ieren hebben beslist niet zo’n draagkrachtige economie als wij hier in Nederland. Toch hebben ze kans gezien om goede afspraken te maken. Dan denk ik: schiet mij maar lek.’

Ook HollandBio, de branchevereniging voor biologische geneesmiddelen, liet zich in duidelijke bewoordingen uit over de opstelling van het ministerie. Volgens de vereniging getuigt het verlangen van een korting van 82 procent van ‘weinig realiteitszin’ en is het ‘niet te begrijpen’ dat het medicijn niet bij de patiënt terecht komt.

Aandeelhouders

De pijlen van de branchevereniging en de patiëntenorganisatie richten zich volledig op de overheid. Maar waarom moet het geneesmiddel eigenlijk ruim anderhalve ton kosten? Een antwoord daarop krijgt het Zorginstituut tot haar ergernis niet. Alleen Vertex Pharmaceuticals weet hoe de prijs tot stand gekomen is. 

Overigens is een hoge prijs niet per definitie een obstakel voor de overheid. Nederland vergoedt namelijk wel een ander extreem duur middel van Vertex: het middel Kalydeco, in 2012 uitgeroepen tot belangrijkste nieuwe medicijn van het jaar, kost normaal gesproken maar liefst 246.375 euro per patiënt per jaar. Kalydeco (oftewel Ivacaftor) is een ander medicijn tegen cystische fibrose; na onderhandelingen besloot het ministerie van VWS Kalydeco wél te vergoeden. Wat daarbij hielp, is dat het middel slechts voor een heel kleine groep werkt en aantoonbaar veel gezondheidswinst oplevert.

Aandeelhouders hebben een belang van tientallen miljoenen

Duidelijk is dat de aandeelhouders in dit geval niets anders voor ogen hebben dan rendement op hun investering. Zij wreven in hun handen nadat Orkambi toegang had gekregen tot de markt. Een jaar later bleken de resultaten echter tegen te vallen: Orkambi maakte een omzet van 980 miljoen dollar, volgens de Financial Times minder dan de helft van wat door analisten was voorspeld.

De teleurstellende omzet had direct gevolgen voor de beurskoers van Vertex: het aandeel moest in 2016 41 procent van haar waarde inleveren. Onder de aandeelhouders zitten overigens ook Nederlandse pensioenfondsen, zoals het ABP en PFZW, met een belang van enkele tientallen miljoenen in Vertex Pharmaceuticals.

Overleg

Het is onduidelijk hoe het nu verder moet met de Nederlandse taaislijmpatiënten. Staatssecretaris Van Rijn, die de taken van Schippers tijdens haar informateurschap waarnam, nodigde in de Kamerbrief alle betrokken partijen uit voor een nader overleg. Patiëntenvertegenwoordiger Noordhoek was verbolgen toen zij het las: volgens Noordhoek was het initiatief voor een gesprek namelijk van haarzelf afkomstig. ‘Je bent door de veldpartijen uitgenodigd, en vervolgens zeg je dat je zelf het gesprek wilt voortzetten. Ik vind dat niet netjes.’

De komende tijd moet blijken of de overheid haar poot stijf houdt. Onder publieke druk kan het misschien alsnog tot een akkoord komen, zoals in Ierland. Dat land ging na een actieve publiekscampagne van de patiëntenvereniging overstag. Aan de nieuwe ministers de keuze of Nederland doorbijt, of met de staart tussen de benen terugkeert naar de onderhandelingstafel.