Extreem dure biotech pil krijgt bittere bijsmaak

Het lijkt erop dat er de afgelopen jaren een bubbel is volgelopen in farma-land. De biotechbedrijven genoteerd aan de Amerikaanse beurs Nasdaq stegen indexgewijs sinds 2009 maarliefst 570 procent, terwijl de Nasdaq zelf in die periode 300 procent steeg. Bedrijfjes van enkele maanden oud met patenten voor een enkel, ongetest nieuw medicijn, worden bij beursgang waardes toegekend tot meer dan 2 miljard dollar. Vorig jaar werd er voor bijna 400 miljard dollar aan deals gesloten in de biotechsector, een ruime verdubbeling ten opzichte van het jaar ervoor. Janet Yellen, voorzitter van de Amerikaanse Federal Reserve, waarschuwde er vorig jaar voor en dit jaar opnieuw: de biotech-sector is overgewaardeerd.

De prestaties van de biotechsector ten opzichte van de S&P 500 index - bron QZ.com

En sindsdien duikt het vermoeden van een ware bubbel in de biotechsector, met sterke parallelen met de beruchte Dotcom-bubbel eind jaren negentig, consequent op in de internationale media. Met de ontwikkelingen die de wetenschap het afgelopen decennium heeft doorgemaakt - zoals het in kaart brengen van het menselijke genoom - zijn de verwachtingen in de biotechsector inmiddels hoger gespannen dan ooit. Met de stand van de wetenschap en de introductie van nieuwe manieren om ziekten als kanker te behandelen, lijkt de volgende grote doorbraak altijd net om de hoek te liggen. Investeerders zetten fors in op zo'n doorbraak in de hoop op een goudmijn te stuiten.

Speuren naar kaskrakers

Dat vertaalt zich met name het laatste jaar in een ongekend aantal beursgangen en deals in de farmaceutische- en biotechindustrie. Zowel in 2013 als in 2014 werd volgens een rapport van PwC ongeveer 8,5 miljard dollar opgehaald bij beursgangen van biotechbedrijven in de Verenigde Staten.  In 2013 ging een recordaantal van 47 biotechbedrijven in de Verenigde Staten de beurs op, een jaar later waren dat er zelfs 71. De gemiddelde waardestijging van de aandelen in die nieuwe biotechbedrijfjes was 21 procent tot aan het einde van het jaar van de beursgang.

DE belangrijkste WAARDE VAN DE BIOTECHBEDRIJVEN DIE DE BEURS BETREDEN BESTAAT UIT PATENTEN OP MEDICIJNEN DIE NAUWELIJKS GETEST ZIJN

Wat zijn dat voor een bedrijven? Voor het grootste deel bestaat de enige waarde van de biotechbedrijven die de beurs betreden uit patenten op medicijnen die niet of nauwelijks getest zijn op echte patiënten. Zoals Axovant Sciences, dat bij zijn beursgang in juni nog geen jaar bestond, slechts een enkel ongetest medicijn tegen Alzheimer ontwikkelt, maar toch al een waarde toegekend kreeg van 2 miljard dollar. De kansen op succes zijn in die fase van het onderzoek minimaal. Volgens een rapport gebaseerd op de data van grote farmabedrijven (link) haalt 97 procent van de nieuwe medicijnen die nog niet op mensen is getest, uiteindelijk de markt niet. En van de medicijnen die de eerste voorzichtige testfasen op patiënten wel halen, belandt uiteindelijk slechts 12 procent daadwerkelijk op de markt. Maar als het goed gaat, is er altijd de kans op een kaskraker die de koers rechtstreeks hemelwaarts zendt.

Natte droom

Pharmasset, een relatief klein biotechbedrijf, had in 2007 zo'n kaskraker in huis. Het bedrijf onderzocht behandelingen tegen virussen als HIV en verschillende vormen van hepatitis. Michael Sofia, werkzaam als onderzoeker bij Pharmasset ontdekte een manier om hepatitis C te genezen, een infectieziekte die vooral de lever aantast. Het was precies het soort doorbraak waarop zowel patiënten als investeerders altijd hopen: een simpel kuurtje van pillen kon door Sofia's ontdekking de voorheen moeizaam te genezen virusziekte bij vrijwel alle patiënten binnen een paar weken verhelpen. En de markt was aanwezig: wereldwijd lijden minstens 150 miljoen mensen aan de ziekte, die onbehandeld kan leiden tot chronische leverontsteking of ernstiger aandoeningen als levercirrose, leverkanker of dood door leverfalen. Pharmasset betrad de beurs in 2007 en was bij beursgang 140 miljoen dollar waard. Het bedrijf werd in 2011 gekocht door farmabedrijf Gilead Sciences voor 11 miljard dollar. De natte droom van iedere investeerder. In de eerste negen maanden van 2011 bedroeg de winst op de aandelen maarliefst 278 procent, waarmee het aandeel Pharmasset het best presterende van zo'n beetje alle Amerikaanse beurzen was in die periode. Het succes was geheel en al te danken aan het medicijn voor hepatitis C, later Sovaldi genoemd naar ontdekker Sofia. Geruchten over de ontdekking joegen de prijs van de aandelen omhoog - helemaal toen er belangstelling werd getoond door mogelijke kopers.

DE KOSTEN VAN EEN VOLLEDIGE BEHANDELING TEGEN HEPATITIS C BEDROEGEN 87.000 DOLLAR PER PATIËNT

Gilead wilde de mega-investering zo snel mogelijk te gelde maken. In korte tijd werd het medicijn doorontwikkeld en Sovaldi werd in 2013 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Daarbij brak een storm van kritiek uit onder beleidsmakers, verzekeraars en artsen op de prijs van het nieuwe medicijn: 1.000 dollar per pil. De kosten van een volledige behandeling tegen hepatitis C bedroegen zodoende 87.000 dollar per patiënt - 100.000 dollar inclusief de extra medicijnen die naast Sovaldi voorgeschreven werden. Met 3 miljoen hepatitis C-patiënten zou dat voor de Verenigde Staten neerkomen op 300 miljard dollar om iedereen te kunnen behandelen - ongeveer net zoveel geld als het land jaarlijks aan alle andere medicijnen uitgeeft. De prijs voor het medicijn in Nederland ligt tussen de 43.000 en 87.000 euro per behandeling, nadat minister Edith Schippers een korting van 14,5 procent op de prijs bedong. Het houdt in dat Sovaldi dusdanig duur is dat de overgrote meerderheid van de patiënten die het nodig hebben, geen aanspraak maakt op het medicijn. Voor Gilead maakt dat niet uit: de markt blijft groot genoeg. De omzet in alleen al het eerste halfjaar dat Sovaldi de markt betrad, bedroeg een kleine 6 miljard euro. Daarmee was de investering in Pharmasset al snel ruimschoots terugverdiend. Met name omdat de productiekosten van een volledige kuur tussen de 86 en 136 dollar liggen - grofweg één duizendste van de verkoopprijs. Dat mag met recht een winstklapper heten.

Verzet

Maar die prijsstrategie wreekt zich nu. De kritiek leidde er eerst toe dat Gilead het patent op de werkzame stof in Sovaldi verkocht aan negen fabrikanten die het voor een paarhonderd dollar per behandeling mogen verkopen in 91 landen met een laag nationaal inkomen. Bangladesh was het eerste land. Maar ernstiger voor Gilead, de aandeelhouders en de hele biotechsector: de algehele verontwaardiging over de 1.000 dollar leidde tot een heuse verzetsbeweging die alles in het werk stelt om de patenten op Sovaldi aan te vechten en de prijs omlaag te krijgen. In de Verenigde Staten wordt de prijs van het medicijn gebruikt ter illustratie van de noodzaak voor programma's als Medicaid om te kunnen onderhandelen over de prijzen - wat de maatschappij miljarden zou kunnen opleveren en de industrie dus miljarden zou kunnen kosten.

 'HET is TIJD DAT MENSEN MET HIV EN HEPATITIS C BETAALBARE TOEGANG KRIJGEN TOT DE MEDICIJNEN DIE ZIJ NODIG HEBBEN'

Het Amerikaanse Initiative for Medicines, Acces & Knowledge (I-MAK), een actiegroep bestaande uit advocaten en wetenschappers, startte een wereldwijd initiatief om de patenten op Sovaldi aan te vechten in de landen buiten de VS die geen toegang kregen tot de goedkopere behandeling. 'Wij vinden dat het tijd is dat mensen met HIV en hepatitis C betaalbare toegang krijgen tot de medicijnen die zij nodig hebben', stelt de groep in een statement op haar website.  Het belangrijkste argument in de strijd is dat de patenten op Sovaldi volgens I-MAK gebaseerd zijn op technologie die al bekend was. Recent won I-MAK samen met Chinese partnerorganisaties een belangrijke slag: de Chinese overheid besloot om het patent van Gilead op de werkzame stof in Sovaldi niet te erkennen. Daarnaast werkt de groep samen met onder meer het Franse Medicins du Monde om het patent in Europa aan te vechten op grond van het feit dat het medicijn door zijn prijs buiten bereik is van veel patiënten. Een gevoelige nederlaag voor Gilead.

Het schip en de wal

Het is de wal die het schip keert. De publieke verontwaardiging begint effect te krijgen op de prijs die we bereid zijn om voor medicijnen te betalen. Die bereidheid om te betalen is uiteindelijk de doorslaggevende factor in de prijs van medicijnen, zoals een onderzoek van Kantarjian et al uit 2014 liet zien: fabrikanten van medicijnen vragen vooral hoge prijzen omdat het kan. Maar 1.000 dollar per pil blijkt voor grote delen van de wereld verscheidene bruggen te ver. De prijzen waarmee farmabedrijven hun enorme investeringen om hopen te zetten in winstknallers, hebben een grens bereikt. De koers van Gilead kwakkelt de afgelopen maanden. Ook nieuwkomer Axovant met zijn Alzheimermedicijn ziet de koers dalen. De Financial Times liet bezorgde vermogensbeheerders aan het woord in een artikel over de vermeende biotechbubbel, net als veel andere media. Staat die op het punt om te barsten? Het lijkt erop dat de winst van de patiënt zich wel eens zou kunnen vertalen in pijnlijke verliezen op de beurs.