Vanuit Polen doneerde iemand 3.000 euro nadat hij een schilderij van de hand had gedaan. ‘En mijn baas verkocht voor ons orchideeën van 6 euro per stuk,’ vertelt Katarzyna Popiewicz, die werkt bij een plantenexporteur. 

De Poolse woont in Zandvoort en spreekt gebrekkig Nederlands, maar elk telefoontje met iemand van de pers genereert extra aandacht voor de inzamelingsactie voor haar zoon Liam. Dus praten zal ze. Op de donatiewebsites Geef en het Poolse Siepomaga druppelen inmiddels de hele dag door giften binnen. Vijf euro, tien euro, af en toe honderd euro. Hier en daar een uitschieter van duizend euro. Soms nog meer. 

Voor de inzamelingsactie is in diverse lokale Nederlandse media aandacht geweest. De IJmuider Courant, het Haarlems Dagblad en het lokale tv-programma Zandvoort Inside stuurden een verslaggever langs. Niet tevergeefs: moeder Katarzyna en vader Piotr hebben al zo’n 152.000 euro opgehaald voor hun zoontje. Liam lijdt aan spinale musculaire atrofie (SMA type 2a), een zeldzame genetische ziekte die spierzwakte en verlamming veroorzaakt.

Liam is nu ruim een jaar oud en weegt zo’n 11 kilo. Voor de gentherapie die hij volgens zijn ouders nodig heeft, mag hij maximaal 13,5 kilo wegen. En hoewel het aan donaties opgehaalde bedrag substantieel lijkt, is het nog maar een fractie van wat het medicijn daadwerkelijk kost: 2 miljoen euro voor één infuus.

Crowdfunding

Dreumes Liam is niet het enige kindje voor wie een inzamelingsactie wordt gehouden. Alleen al in Europa zijn er meer dan honderd crowdfundings voor een behandeling met Zolgensma, een eenmalig gentherapeutisch infuus van het Zwitserse farmaceutische concern Novartis. Een therapie die weliswaar op de markt is toegelaten, maar vanwege de prijs voor nog maar een kwart van de patiënten in Europa beschikbaar is via de zorgverzekering.

De media-assertiviteit van de ouders lijkt te bepalen wie de behandeling krijgt en wie niet

Een bitter cynische ontwikkeling, vindt Marcel Timmen, directeur van de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland. ‘De druk op de ouders wordt door al die inzamelingsacties enorm. Zij zijn een slechte ouder als ze niet ook alles op alles zetten om dit middel te krijgen.’ Daarbij concurreren ze vooral met elkaar, want de media-assertiviteit van de ouders lijkt nu te gaan bepalen wie de behandeling krijgt en wie niet. 

Zo ontving de Belgische baby Pia Boehnke na massale aandacht van een op de tien Belgen een donatie. Het RTL4-programma Beau wijdde meerdere avonden aan het Nederlandse jongetje Jayme, dat ook aan SMA lijdt. Nadat Jim Bakkum en Glennis Grace speciaal voor hem een single lanceerden, werd voor Jayme de magische grens van 2 miljoen euro aan donaties bereikt. Maar voor Liam Thomaszewski kwamen die beroemde, verlossende aanjagers nog niet. 

Dat goedbedoelende beroemdheden zieke kinderen steunen, kan niet verhullen dat hier een structureel probleem speelt. Crowdfundings zijn het logische gevolg van een kanteling in het verdienmodel van de farmaceutische industrie. Waar hoge medicijnprijzen vroeger werden gerechtvaardigd door te wijzen op de enorme investeringen die nodig zijn voor onderzoek en ontwikkeling (R&D), zijn die kosten tegenwoordig geen argument meer. Nu draait het om de vermeende besparingen die het medicijn oplevert in de toekomst. Value based pricing noemt de industrie dat beprijzingsmodel. 

Het komt voort uit de gezondheidseconomie, en werd aanvankelijk door overheden omarmd. Omdat je ermee kon uitrekenen ‘hoeveel je een nieuw geneesmiddel waard vindt’, zegt Frans Rutten, emeritus hoogleraar gezondheidseconomie aan de Erasmus Universiteit Rotterdam en een van de geestelijk vaders van value based pricing. Een uitvinding die hem een glansrijke wetenschappelijke carrière opleverde: ‘Ons model was een welkome aanvulling op hoe onderhandelingen over dure medicijnen normaal gesproken verliepen. Namelijk wat de gek ervoor geeft.’ 

Novartis meent dat zijn eenmalige prik 2 miljoen euro waard is – de gezondheidsautoriteiten trekken een andere conclusie

Maar wat dertig jaar geleden geleidelijk door de overheid is ingevoerd met de bedoeling de zorg eerlijker te maken, leidt nu tot hoofdbrekens bij diezelfde overheid. Want hoewel fabrikant Novartis meent dat Liams eenmalige prik 2 miljoen euro waard is, komen de rekenaars van Zorginstituut Nederland tot een heel andere conclusie – evenals de gezondheidsautoriteiten in België en Ierland met wie zij nauw samenwerkten.  Dat blijkt uit gesprekken met betrokkenen en uit rapporten die gisteren openbaar werden. 

Volgens het Zorginstituut is Zolgensma zomaar drie keer te duur voor de ‘waarde’ die het biedt. ‘Er is namelijk nog veel onzeker over hoe goed, bij wie, en hoe lang het middel werkt’, zegt Lonneke Timmers, secretaris van de Wetenschappelijke Adviesraad. Daarmee zou de prijs eigenlijk niet hoger mogen zijn dan 155.600 euro. 

Gaat Novartis de prijs ook echt zo ver verlagen? Dat lijkt ondenkbaar, maar niemand weet het precies. De minister van Volksgezondheid en Novartis onderhandelen binnenkort over de prijs, maar wel achter gesloten deuren. Ook de uitkomst van die onderhandelingen blijft geheim.

De marketing van preventie

Het is 1985. Bij de jonge Rotterdamse professor in de gezondheidseconomie Frans Rutten gaat de telefoon. Aan de lijn hangt een Nederlandse directeur van de Amerikaanse farmaceut Merck Sharp & Dohme (MSD), die op dat moment een nieuwe cholesterolverlager aan de man te brengen heeft: simvastatine (merknaam Zocor) dat beter is dan de concurrentie maar ook meer moet gaan kosten. Een dilemma, want Nederland zit midden in een economische crisis en het beheersbaar houden van de zorgkosten staat ook dan al hoog op de politieke agenda.

Om overheden en verzekeraars toch van het middel te overtuigen, heeft de farmaceut een list bedacht. Rutten moet uitrekenen hoeveel Zocor de schatkist potentieel kan besparen. 

‘Tot dat moment keek men vooral naar wat zo’n cholesterolverlager doet met de bloedwaardes van mensen’, zegt Rutten. ‘Maar je wilt natuurlijk weten hoeveel hartaanvallen en ziekenhuisopnamen je ermee voorkomt.’ Om daarover een uitspraak te kunnen doen, bedenkt hij allerlei econometristische modellen. Een geweldige uitdaging. ‘Ik heb er later ontzettend veel over gepubliceerd in allerlei uitstekende tijdschriften.’ 

In de basis stoelen zulke modellen op een simpele vergelijking tussen twee behandelingen en hun kosten en baten over een langere periode. Voorkomt A bijvoorbeeld veel meer ziekenhuisopnamen dan B, dan kan het gerechtvaardigd zijn om voor A het dubbele te betalen.

‘Geld dat je uitgeeft aan de ene patiënt kun je niet meer uitgeven aan de andere’

Rutten praat nu nog met smaak over het onderzoek dat hij deed voor MSD. Volgens zijn model zou simvastatine de overheid helpen om het aantal dodelijke hartziekten en ziekenhuisopnamen omlaag te brengen. En daar zat ‘m de winst: vergeleken met een ziekenhuisopname is simvastatine spotgoedkoop. 

Met die door het model van Rutten aangedragen informatie overtuigt MSD overheden om in het nieuwe pilletje te investeren. De groep gebruikers wordt daarna steeds groter, omdat simvastatine ook blijkt te werken bij mensen met een marginaal verhoogd cholesterolgehalte.

Zocor groeide uit tot een van de meest lucratieve medicijnen van de farmaceutische industrie. En Rutten drukt als dertiger meteen zijn stempel op een vakgebied dat nog maar in de kinderschoenen staat. ‘Het is net als met bitcoin,’ zegt de Britse gezondheidseconoom Mike Drummond, een van de andere geestelijk vaders. ‘De mensen die er als eersten bij waren, zoals Frans en ik, die zijn het verst gekomen.’ 

Aan de Erasmus Universiteit start Frans Rutten samen met collega’s het iMTA, Institute for Medical Technology Assessment, dat onderzoek verricht voor zowel overheden als farmaceutische fabrikanten. Aan de Universiteit van York in Engeland wordt Drummond directeur van het wereldberoemde Centre for Health Economics. 

Daarnaast worden Rutten en Drummond beiden voorzitter van belangrijke beroepsverenigingen, hoofdredacteur van wetenschappelijke tijdschriften, en adviseur van farmaceutische bedrijven – en van overheden, want ook die moesten leren meeschaken op dit nieuwe bord, vinden ze.

Rutten: ‘Moesten we van geneesmiddelen niet óók eisen dat ze efficiënt zijn voordat ze worden vergoed? Ik vond dat een legitieme vraag. Geld dat je uitgeeft aan de ene patiënt kun je niet meer uitgeven aan de andere.’

Zo kon het gebeuren dat Rutten eind jaren ’90 voorzitter wordt van de Voorbereidingscommissie Richtlijnontwikkeling die van Els Borst, de toenmalige minister van Volksgezondheid, moet bedenken hoe de ‘kosteneffectiviteit’ van nieuwe medicijnen kan worden vastgesteld. Het doel: nieuwe medicijnen toelaten tot het verzekerde pakket, maar dan wel met het oogmerk de zorgkosten ‘beheersbaar’ te houden.

Dit initiatief schiet bij de industrie in het verkeerde keelgat. Een van de meest felle tegenstanders in die jaren is Rudolf van Olden, toen vertegenwoordiger van Nefarma, de lobbyclub van geneesmiddelenfabrikanten. In 1999 betwijfelt Van Olden ten overstaan van de Richtlijncommissie of de zogeheten farmaco-economie wel een ‘voldoende gekristalliseerde wetenschap’ is, zo blijkt uit een verslag. 

Maar in september 2019 tekent de Belgische omroep VRT uit Van Oldens mond déze woorden op: ‘Ik ben het met u eens dat de eenmalige behandeling met Zolgensma duur lijkt, maar ik kan u zeggen dat het een kosteneffectieve behandeling is.’ Later schuift hij aan bij de talkshow Beau, met dezelfde boodschap: dit medicijn lijkt duur, maar het is elke geïnvesteerde euro dubbel en dwars waard. 

Het verschil met twintig jaar daarvoor? Rudolf van Olden werkt inmiddels voor het farmaceutische bedrijf AveXis, een dochteronderneming van Novartis, en is daar verantwoordelijk voor de marktintroductie van het nieuwe gentherapeutische geneesmiddel Zolgensma. 

Twintig jaar geleden verzette Van Olden zich namens Nefarma tegen de economische modellen omdat ze gebruikt zouden worden om prijzen te reguleren. Nu gebruikt hij ze zelf om de prijs te verdedigen van het duurste medicijn ooit. (Van Olden was niet beschikbaar voor een interview. Hij bekleedt sinds september 2020 een internationale topfunctie bij Novartis Gene Therapies, wat de nieuwe naam is van het vroegere biotechnologiebedrijf AveXis dat het middel Zolgensma ontwikkelde.)

Value based pricing – het bepalen van medicijnprijzen op basis van verwachte, toekomstige besparingen – is inmiddels gemeengoed. Deels door de steeds grotere ‘geneeskracht’ van medicijnen. Waar Zocor nog een abonnementsmodel had – met een dagelijks slikmomentje – is Zolgensma een ‘eenmalige’ kuur. 

Dat vormt natuurlijk een ‘uitdaging voor de duurzame cashflow van producenten’, schreef zakenbank Goldman Sachs in 2018 in The Genome Revolution, een rapport over de opkomst van gentherapieën. Als patiënten ook echt genezen, droogt de markt vroegtijdig op. En dus zei de bank te verwachten dat de prijzen van tonnen naar miljoenen gaan, om medicijnontwikkeling aantrekkelijk te houden voor investeerders.

Als patiënten ook echt genezen, droogt de markt vroegtijdig op – een uitdaging voor de cashflow van producenten

Een andere verklaring voor de populariteit van value based pricing is ‘winstmaximalisatie’, blijkt uit de woorden van Mike Drummond: ‘Net als alle bedrijven willen ook farmaceutische bedrijven natuurlijk een hoge prijs kunnen vragen als dat mogelijk is. Dat verwachten hun aandeelhouders ook van ze. Mede daarom is dit model zo belangrijk geworden.’ 

Prijsstelling van geneesmiddelen is nu zelfs zo ingewikkeld en belangrijk dat er een hele industrie omheen is ontstaan met strategie- en consultancyfirma’s als Simon-Kucher, Pharmerit en Iqvia – multinationale ondernemingen die de farma-ceo helpen met ‘prijsadvies’.

De casus Zolgensma laat goed zien hoe farmaceuten met het model van Rutten en Drummond in de hand de prijs kunnen opdrijven. Om het eigen product er zo gunstig mogelijk uit te laten komen, kunnen fabrikanten draaien aan drie knoppen: het succes van de behandeling, de kwaliteit van leven van de patiënt, en de prijs. 

Novartis heeft die knoppen zo afgesteld dat het succes van de behandeling zo groot mogelijk lijkt ten opzichte van de concurrentie; en de kosten juist zo laag mogelijk. 

Novartis verkoopt Zolgensma als een ‘eenmalige’ behandeling met levenslang effect. Volgens Lonneke Timmers van het Zorginstituut is die claim te sterk. Uit haar rapport blijkt dat vier op de tien patiëntjes na afloop mogelijk nog een aanvullende behandeling nodig hebben – met ‘concurrent’ Spinraza. Dat is ook een erg dure behandeling, die bovendien regelmatig moet worden herhaald. 

Volgens Timmers schat Novartis daarnaast de kwaliteit van leven van met Zolgensma behandelde patiëntjes structureel te hoog in. ‘En er was ook een puntje aan de kostenkant,’ voegt ze toe. ‘Novartis deed de behandeling met Spinraza duurder voorkomen dan wij realistisch achten.’

Timmers en haar collega’s uit België en Ierland komen dan ook tot een heel andere conclusie dan Novartis. Volgens hen is geen sprake van een besparing, zoals de farmaceut claimt. Zolgensma is weliswaar ‘beter’ dan Spinraza maar ook veel duurder:  ruim drie keer te duur voor wat het middel oplevert aan gezondheidswinst.

De publicatie van het Zorginstituut-advies gisteren verraste Novartis. Nu het openbaar is, wil woordvoerder Helma Dollevoet van het Zwitserse concern graag reageren.  Volgens haar worden gentherapieën ontworpen om de oorzaak van een ziekte aan te pakken. ‘Maar wat dat doet op de lange termijn, moet je in de praktijk bekijken.’ 

Dollevoet gaat er vanuit dat aanvullende behandelingen met Spinraza niet nodig zijn. ‘Dat is ook vastgesteld door een internationale groep van SMA-experts.’ De studie waarin vier van de tien kinderen toch Spinraza kregen is oud, zegt ze. ‘Toen was Zolgensma nog zo experimenteel dat sommige ouders voor de zekerheid ook Spinraza wilden.’

Rutten en Drummond wilden met hun prijsmodel voor zekerheid zorgen, maar de kosten van medicijnen zijn nog altijd even ongrijpbaar. Dollevoet: ‘We moeten de komende tijd met het Zorginstituut in overleg om consensus te krijgen. Want wat vergelijken we nu met elkaar?’ Met dezelfde data kun je vele verhalen vertellen. ‘Het gaat erom vanuit welke angle je naar die data kijkt. Wat je doel is. Wat je wilt bewijzen met je data.’

Gapend gat

Hebben Frans Rutten en Mike Drummond nooit het idee dat ze met hun model een monster hebben gebaard? Rutten: ‘Ik vind de prijzen soms ook belachelijk hoog tegenwoordig, maar een monster? Ik zou het heel vervelend vinden als dat de conclusie was.’ 

Rutten vindt berekeningen op basis van zijn model vooral een nuttig instrument waarmee de samenleving kan bepalen of ze een geneesmiddel wil kopen. Maar, erkent hij, in handen van farmaceuten zijn ze ook een ‘gesofisticeerd marketinginstrument’. 

Dat er dankzij het value based pricing-model inmiddels een gapend gat zit tussen de feitelijke R&D-kosten en de feitelijke vraagprijs, blijkt wel uit de geschiedenis van Zolgensma. Omdat het medicijn werd ontwikkeld door een kleine startup in biotechnologie zijn de kosten aan onderzoek en ontwikkeling bij hoge uitzondering uit te rekenen.

De klinische onderzoeken – de duurste fase in het ontwikkeltraject – kwamen voor rekening van biotech-startup AveXis en later, na een overname, voor Novartis. In totaal gaven beide bedrijven iets meer dan een miljard dollar uit aan R&D en aan de bouw van een fabriek. Aanzienlijke bedragen maar nu, bijna twee jaar nadat Zolgensma werd goedgekeurd op de Amerikaanse geneesmiddelenmarkt, zijn die investeringen al ruimschoots terugverdiend. 

Volgens jaarverslagen van Novartis is de omzet in Zolgensma inmiddels opgelopen tot meer dan 1,2 miljard dollar – terwijl het middel nog maar in een paar landen buiten de VS beschikbaar is. 

Hoe belangrijk de nieuwe gentherapie is voor Novartis blijkt uit het bedrag dat het concern in 2018 voor AveXis betaalt: 8,7 miljard dollar, voor een bedrijf dat nog geen enkel product op de markt heeft gebracht. De bestuursvoorzitter van Novartis verdedigt de overnamesom door te wijzen op de ‘peak sales’ van meerdere miljarden per jaar die Zolgensma zal opleveren.

Thuis op de bank in Zandvoort voert Piotr Tomaszewski zijn zoon Liam een wortelprutje. Sinds de diagnose afgelopen winter is gesteld, is het leven van hem en zijn vrouw Katarzyna totaal veranderd. Van stress viel Piotr acht kilo af. En precies op de dag van het interview is er weer een emotioneel dieptepunt: Liams rolstoel wordt bezorgd. ‘Dan zie je meteen: dit is niet goed.’

Liam kan nu nog zelf eten en ademen, maar de brief van het ziekenhuis laat aan duidelijkheid niet te wensen over. Patiëntjes met SMA type 2a zoals Liam heeft, krijgen meestal voedingsproblemen, luchtwegproblemen en vergroeiingen aan rug en gewrichten. Uiteindelijk zal Liam ‘volledig afhankelijk worden van de zorg van anderen’, schreef de behandelend arts. 

Wachten op de grote klapper

Dankzij de behandeling met Spinraza gaat het inmiddels wel iets beter, zegt Piotr. ‘Hij is iets sterker geworden, maar hij kan zichzelf nog steeds niet omrollen en hij beweegt zijn beentjes ook niet. Als ik hem ophaal van de opvang zie ik allemaal spelende en rennende kinderen. Maar Liam zit er alleen maar. Daar heb ik echt moeite mee.’ 

Vrijdag 23 april vergadert de Advies Commissie Pakket van het Zorginstituut Nederland over de prijs van Zolgensma. Daarna krijgt de minister van Volksgezondheid waarschijnlijk de opdracht om met fabrikant Novartis te onderhandelen. Of Zolgensma daarna beschikbaar komt via het basispakket van de zorgverzekering is nu nog niet te zeggen. 

Voor Liam zal het waarschijnlijk te laat zijn. In afwachting van de onderhandelingen met de Nederlandse overheid stelt Novartis het middel tijdelijk beschikbaar aan een beperkt aantal kinderen jonger dan zes maanden. Daar komt Liam niet voor in aanmerking, hij is 13 maanden oud.

Ondertussen geven Liams ouders de moed niet op. Katarzyna: ‘Ik ben een optimistisch mens. We zijn dankbaar voor alle steun die we krijgen en ik weet zeker dat ook wij erin slagen om voldoende geld op te halen.’ 

Tot nu toe gaat de crowdfunding met vallen en opstaan. Zanger Jim Bakkum plaatste een insta-story  voor Liam. Maar de grote klapper blijft vooralsnog uit. Ze laten een berichtje zien van een Nederlandse presentator, van wie ze de naam niet willen prijsgeven. De beroemdheid wil wel iets signeren voor de verkoop, maar hij wil zijn volgers op Instagram niet met de ellende van Liam ‘lastig vallen’, zo appt hij. Ze begrijpen het wel. ‘Zo iemand heeft honderdduizenden volgers. Wij zijn vast niet de enige die het vragen.’

De auteurs van dit artikel maken deel uit van The Investigative Desk, een collectief van onderzoeksjournalisten. Zij ontvingen voor dit onderzoek naar ‘value based pricing’ een financiële bijdrage van het Matchingfonds 2020, een steunfonds for freelance journalisten en fotografen.